La FDA (Food and Drug Administration), l’agence américaine des produits alimentaires et des médicaments, a approuvé mercredi 30 août dernier la mise sur le marché de la première thérapie génique dans le monde qui consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d’un malade pour combattre une forme agressive de leucémie.

Ce traitement, le Kymriah (tisagenlecleucel), a été développé par un chercheur de l’université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires helvétiques Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë, indique un communiqué de l'agence.

Cette leucémie progresse rapidement et constitue le cancer du sang pédiatrique le plus fréquent aux Etats-Unis avec environ 3.100 nouveaux cas diagnostiqués annuellement chez les moins de 20 ans, selon l’Institut national du cancer (NCI).

Taux de rémission: 83% 

Le Kymriah est destiné aux enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans ayant résisté aux autres thérapies contre cette leucémie ou ayant fait une rechute, ce qui se produit dans 15 à 20% des cas, explique le communiqué.

"Nous entrons dans une nouvelle ère de l’innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d’un malade pour qu’elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles", a souligné le Dr Scott Gottlieb, le patron de la FDA, cité par l'agence.

"De nouvelles technologies telles que les thérapies géniques et cellulaires ont le potentiel de transformer la médecine en rendant possible le traitement et même la guérison de nombreuses maladies incurables" jusque-là, a-t-il estimé.

"Cette décision marque la première commercialisation dans le monde d’une thérapie génique… fondée sur une nouvelle approche entièrement personnalisée qui utilise les propres cellules immunitaires du malade", s’est quant à lui félicité le PDG de Novartis, Joseph Jimenez, lors d’une conférence de presse téléphonique, cité par l'AFP.

L’innocuité et l’efficacité du Kymriah ont été démontrées par un essai clinique mené avec 63 malades pédiatriques et de jeunes adultes qui n’avaient pas répondu aux autres traitements ou avaient rechuté.

Selon cette technique, un traitement est créé pour chaque patient dont des cellules immunitaires sont prélevées et congelées avant d’être acheminées dans un laboratoire où elles sont modifiées génétiquement pour attaquer la leucémie.

Le taux de rémission a atteint 83% dans les trois premiers mois du traitement, qui a consisté en une seule dose de cellules immunitaires modifiées, précise la FDA.

Coût du traitement: 475.000 dollars

Le coût d’un traitement avec le Kymriah est de 475.000 dollars, a indiqué Bruno Strigini, le responsable du département de cancérologie à Novartis, lors de la conférence de presse, indique l'AFP. Les malades ne répondant pas pendant le premier mois ne paieront pas pour le traitement, a-t-il promis.

Bruno Strigini a souligné que des thérapies actuelles contre la leucémie, comme la greffe de moelle osseuse, peuvent coûter jusqu’à 800.000 dollars aux Etats-Unis.

Le Kymriah peut avoir des effets secondaires sévères, dont de graves infections, de fortes fièvres, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l’oxygène dans le sang.

Au vu du succès de l’essai clinique avec les 63 patients, la FDA avait en 2014 attribué à cette thérapie génique le statut "d’avancée thérapeutique".

Le taux de rémission a atteint 83% dans les trois premiers mois du traitement qui permet d’accélérer les procédures de mise sur le marché.

Par ailleurs, Novartis et d’autres laboratoires travaillent activement au développement de traitements similaires pour le myélome multiple, une autre forme de leucémie et une tumeur agressive du cerveau.